Прорывы в фармацевтике: от редких болезней до миллиардных сделок

Фармацевтическая отрасль никогда не стоит на месте, и последние события это подтверждают. Одобрения первых в истории препаратов, применение искусственного интеллекта и многомиллиардные сделки — как это изменит медицину? Разбираемся, что происходит и как это отразится на пациентах.

  • Первый препарат от болезни Александера одобрен FDA В Соединенных Штатах разрешен к применению Zanvastro (zilganersen) компании Ionis Pharmaceuticals. Это антисмысловой олигонуклеотид, который подавляет синтез патогенного белка GFAP. Вводится в спинномозговой канал каждые три месяца. В исследовании с 49 пациентами от 2 лет у большинства улучшились двигательные функции; у детей от 5 лет выросла скорость ходьбы. Терапия получила статусы орфанной и прорывной, а также ваучер на ускоренное рассмотрение. Побочные эффекты включают рвоту, головную боль и риск асептического менингита.

  • Китай делает ставку на ИИ в разработке лекарств Пока американский регулятор одобряет новые препараты, NMPA в Китае выдало условное разрешение Mprosevir против COVID-19. Это первый Class 1 инновационный препарат в стране, созданный с участием ИИ. Ученые Университета Вестлейк использовали DEL-библиотеку из примерно 49 млрд соединений, чтобы ИИ сузил список кандидатов до девяти всего за несколько дней. Вся разработка заняла 3,5 года. Однако пока данные по эффективности требуют постмаркетингового подтверждения.

  • AbbVie побеждает в борьбе с миеломой Компания сообщила об успехе III фазы CERVINO: биспецифический энгейджер etentamig (BCMA×CD3) достиг обеих целей. У 74% пациентов с рецидивами множественной миеломы наблюдался ответ, риск прогрессирования или смерти упал на 60% (HR 0,40). 12-месячная выживаемость составила 87,9% против 72% в контроле. Тяжелых цитокиновых реакций не зафиксировано — это большая редкость для иммунотерапии.

  • Та же компания усиливает иммунологию поглощением Apogee В развитие успеха AbbVie закрыла сделку по покупке Apogee Therapeutics за $10,9 млрд. В портфеле — кандидаты от атопического дерматита (zumilokibart) и астмы (APG273). Сделка уже разводняет прибыль на $0,14 на акцию, но в перспективе обещает синергию. Бумаги Apogee покинули NASDAQ.

  • GSK покупает перспективный конъюгат для рака Не отстает и GSK: компания лицензировала у HUTCHMED препарат HMPL-A830 (KRAS-EGFR). Конъюгат антитела к EGFR с ингибитором KRAS доставляет груз прямо в опухоль, что блокирует оба пути роста. HUTCHMED может получить до $1,3 млрд, включая $110 млн авансом. Цели — колоректальный рак, рак поджелудочной железы и легких. Глобальные исследования стартуют во второй половине 2026 года. Правда, до коммерческого успеха еще далеко.

  • Европа подключается к гонке GLP-1 А тем временем Menarini договаривается с китайской Gan & Lee о правах на bofanglutide (GZR18). Это шаг для будущего препарата от ожирения, вводимого раз в две недели. Сделка предусматривает до €726 млн (аванс €62 млн + этапные). Уже сейчас во II–III фазах препарат показал весомое снижение веса. Gan & Lee готовит глобальную программу III фазы.

Эти события демонстрируют общий вектор: медицина становится высокотехнологичной и ориентированной на первопричины болезней. От редких наследственных недугов до массового ожирения — компании ищут новые подходы, а регуляторы стараются ускорить доступ к инновациям. Остается открытым вопрос о цене. Будем следить, как это повлияет на реальные возможности пациентов. А что вы думаете — какие изменения наиболее значимы? Поделитесь мнением в комментариях.